בשורה לחולי דם: במקום עירוי, תרופה דרך הפה

בשורה לחולים הסובלים ממחלות דם גנטיות: בימים אלה אושרה בארה"ב תרופת אקסג'ייד (EXJADE), תרופה המיועדת לטיפול בעודף ברזל, הניתנת פעם ביום דרך הפה.

בישראל ישנם מאות חולים הזקוקים לטיפול בעירויי דם באופן קבוע. אחת הבעיות המרכזיות של חולים במחלות דם היא עודף ברזל, המצטבר בגוף כתוצאה מעירויי הדם, ועלול לגרום לפגיעה חמורה באיברים שונים. עד היום נאלצו חולים אלה, ביניהם ילדים רבים, להיות מחוברים לטיפול במשך 10-12 שעות כל יום, אולם חלקם היו מוותרים על הטיפול, גם במחיר של סיכון חייהם.

הטיפול החדש יאפשר לחולים אלו לקבל את חייהם בחזרה. בעקבות אישור התרופה בארה"ב, תעבור התרופה הליך רישום בישראל ובמדינות נוספות ברחבי העולם.

התרופה מציעה שינוי דרמטי בהתמודדות של החולים במחלות דם, כגון: תלסמיה, אנמיה חרמשית ותסמונת מיאלודיספלסטית עם עודף ברזל מסכן חיים, הנובע מהטיפול בעירויי דם שמקבלים החולים.

תרופת ה-EXJADE אושרה לטיפול במצבי עודף ברזל כרוני עקב עירויי דם במבוגרים ובילדים מעל גיל שנתיים. האישור של EXJADE צפוי להגביר את הנכונות לקבלת טיפול בתכשירים קושרי ברזל, בעיקר בקרב ילדים, ויהווה אלטרנטיבה חדשה לטיפול הניתן כיום בעירויים ממושכים ומהווה מעמסה.

התרופה אושרה לאחר שקיבלה מעמד של תרופה מועדפת לרישום על-ידי ה-FDA ולאחר שהוועדה המייעצת למוצרי דם של ה-FDA הצביעה פה אחד לתת לה המלצה חיובית לאישור.

דיוויד אפשטיין, CEO of specialty medicines ונשיא נוברטיס אונקולגיה: "אנו מאמינים ש-EXJADE מהווה פריצת דרך משמעותית אשר תענה על צורך חשוב בהגנה על חולים מהרעילות המצטברת של עודף ברזל בכך שתהפוך את הטיפול למקובל הרבה יותר. עד עתה, חלק מהחולים מנעו מעצמם את התועלות מצילות החיים של הטיפול בתכשירים קושרי ברזל עקב הקושי הכרוך בכך".

ללא אבחנה או ללא טיפול במחלה, עודף הברזל בגוף עלול לגרום לנזק לכבד, ללב ולבלוטות האנדוקריניות (בלוטות המפרישות הורמונים). לגוף אין מנגנון פנימי לסילוק עודף ברזל, כך שתכשירים קושרי ברזל משמשים כטיפול יעיל לפינוי עודף הברזל הנוצר כתוצאה מעירויי דם חוזרים.