ג'נזיים, ענקית הביוטכנולוגיה האמריקנית הגישה בימים אלה בקשות לרישום Aldurazyme, תרופה חדשה לחולי הרלר (Hurler).
הבקשות הוגשו לרשויות הבריאות האמריקנית (FDA) והאירופאיות (EME). קבלת האישורים תאפשר את שיווק התרופה בארצות הברית ובאירופה.
Aldurazyme מיועדת לטיפול במחלת הרלר הידועה גם בשמה MPS1. המחלה הינה תורשתית ומופיעה בקרב אנשים שסובלים מפגם בייצור האנזים alpha-L-iduronidase. חוסר באנזים זה מוביל להצטברות חומרים שגורמים לפגיעה בתפקוד הלב והריאות, פיגור בהתפתחות, פגמים בעצמות ובמפרקים ופיגור שכלי. ללא טיפול, מרבית החולים אינם שורדים את שנות חייהם הראשונות ומתים מסיבוכי המחלה. המחלה מופיעה בשכיחות של 1:100,000 ובישראל נפוצה יותר באוכלוסיה הלא-יהודית.
התרופה החדשה משמשת כתחליף לאנזים החסר. נטילתה מונעת את הצטברות החומרים המזיקים. בניסויים קליניים אשר בוצעו בארה"ב, אירופה וקנדה נצפה שיפור משמעותי במצבם של החולים שטופלו בתרופה. תוצאות מוצלחות אלה אפשרו את תחילת תהליך האישור בארה"ב ואירופה. הליכי הרישום בישראל יחלו במקביל להליכים בשאר העולם.
אודות ג'נזיים:
ג'נזיים נוסדה בארצות הברית בשנת 1981. החברה היא השלישית בגודלה בארה"ב וה בגודלה בעולם. מטה החברה ממוקם באוניברסיטת קמברידג' שבבוסטון, מעוז הביוטכנולוגיה בעולם, ובמסצ'וסטס. מחזור המכירות העולמי לשנת 2001 עמד על מיליארד דולר. תקציב ה-R&D של החברה יסתכם השנה בכ-210 מיליון דולר (כ-21% מהמחזור השנתי). לחברה 4,600 עובדים ב-40 מדינות.
חברת ג'נזיים נסחרת בנאסדק ובשנה שעברה סומנה מניית ג'נזיים כאחת מעשר המניות הטובות.
ג'נזיים היא חלוצה ומובילה עולמית בפיתוח פתרונות ביוטכנולוגיים מתקדמים. לחברה 25 מוצרים עיקריים המשווקים ביותר מ-60 מדינות. מחלקת המחקר והפיתוח של חברת ג'נזיים מתמקדת במציאת פתרונות רפואיים למחלות גנטיות נדירות, בהן חולים עשרות עד מאות חולים ברחבי העולם. לולא פיתוחיה של ג'נזיים לא היה לחולים אלו מענה טיפולי. בה בעת לחברה פיתוחים למחלות כליתיות, פגיעות אורתופדיות וטיפולים חדשניים למחלת הסרטן.
אודות ג'נזיים ישאל
ג'נזיים פועלת בישראל משנת 1995, באמצעות חברה בת עצמאית של ג'נזיים העולמית. זאב זליג משמש בתפקיד מנכ"ל החברה. כזכור, מתמודדת ג'נזיים בימים אלה, כחלק מקונצורסיום הכולל את קבוצת האחים עופר היי טק , קרן הון סיכון יוזמה וקבוצת חברות תשתיות, במכרז על הפעלת חממות הביוטכנולוגיה.
תגובות
רגע, שקט פה מדי
דעתך חשובה - תהיו הראשונים להגיב על הכתבה