אושרה תרופה חדשה לטיפול בטרשת נפוצה

מנהל המזון והתרופות האמריקני אישר הבוקר (יום ה', 25.11.04) את תרופת 'טיסברי' (היתה ידועה בעבר בשם 'אנטיגרן') כטיפול בטרשת נפוצה מסוג התקפי-הפוגתי. כך הודיעו ביוג'ן איידק ותאגיד אלן.

מנהל המזון והתרופות העניק את אישור התרופה, לאחר תהליך בדיקה מקיף שהוכיח כי התרופה תהווה שיפור משמעותי בקרב חולי טרשת נפוצה - תפחית את תדירות ההתקפים הקליניים החוזרים.

תהליך הבדיקה מבוסס על נתונים שנאספו במשך שנה, משני מחקרים של השלב השלישי: הניסוי בטיפול אחד 'Affirm' והניסוי הנוסף, 'Sentinel', שנערך בשילוב עם אוונקס.

תרופת 'טיסברי', הנוגדן החד-שבטי המואנש, עוצרת את המולקולות הצמדניות שעל-פני תאי החיסון. היא מונעת מתאי החיסון לנדוד ממחזור הדם אל תוך המוח, שם הם עלולים לגרום לדלקת ואף לפגוע בסיבי העצבים ובבידודם.

תופעות לוואי נפוצות הקשורות בטיסברי כוללות: כאבי ראש, עייפות, דלקת בדרכי השתן, דיכאון, דלקת במערכת הנשימה התחתונה, כאבי מפרקים ואי נוחות בבטן.

ג'יימס מולן, מנכ"ל ביוג'ן, מסר: "טיסברי היא תרופה חזקה וחדשנית המציעה תקווה חדשה למאות אלפי אנשים החיים עם טרשת נפוצה. אנו מאמינים כי טיסברי תביא למהפכה בטיפול בטרשת נפוצה, ותהפוך לבחירה המועדפת על מטופלים ועל רופאים".

קלי מרטין, נשיאה ומנכ"לית אלן, ציינה: "יש באישור טיסברי עם המכניזם הייחודי שלו לפעולה ודרגת היעילות החדשה שלו, את הפוטנציאל לחולל שינוי אמיתי בחייהם של חולים ושל משפחותיהם, הנאבקים בהשפעות המתישות של מחלה זו".

מחקר ה-Affirm כטיפול יחיד

מחקר ה-Affirm הינו מחקר כפול סמיות שכלל בקרת תרופת דמה (פלצבו), ונערך במשך שנתיים ברנדומליזציה, במרכזים רבים. מחקר זה נערך בקרב 942 מטופלים ב-99 מרכזים ברחבי העולם.

הנבדקים קיבלו 300 מיליגרם של עירוי טיסברי לווריד, או לחילופין תרופת דמה, מדי ארבעה שבועות. מממצאי המחקר עולה, כי טיסברי הפחיתה את קצב ההתקפים החוזרים הקליניים ב-66% ביחס לתרופת הדמה. עוד עולה, כי שיעור ההתקפים של שנה היה 0.25 לחולים שטופלו בטיסברי, לעומת 0.74 לאלה שטופלו בתרופת הדמה.

בנוסף, 60% מהמטופלים שטופלו בטיסברי לא פיתחו נגעים חדשים מסוג T2, ולא היתה כל הגדלה של הנגעים הקיימים, זאת לעומת 22% מאלה שטופלו בתרופת הדמה.

עוד עולה, כי 96% מהחולים שטופלו בטיסברי לא סבלו מגידול במספר הנגעים שעברו האדרת גדוליניום, בהשוואה ל-68% מהמטופלים שטופלו בתרופת הדמה.

מחקר sentinel - כטיפול משולב

כאן כאן מדובר במחקר כפול סמיות שכלל בקרת תרופת דמה, ונערך במשך שנתיים, ברנדומליזציה. מחקר זה נערך בקרב 1,171 חולים המטופלים באוונקס ב-123 מרכזים לניסויים קליניים ברחבי העולם.

חולים המטופלים באוונקס אשר המשיכו לסבול מפעילות של המחלה, קיבלו תוספת של טיסברי או תרופת דמה. ממצאי המחקר הראו, כי הוספת טיסברי לאוונקס הביאה לירידה של 54% בקצב ההתקפים הקליניים החוזרים, על-פני השפעתה של אוונקס לבדה.

שיעור ההתקפים של שנה אחת היה 0.36 לחולים שטופלו בטיסברי שהתווסף לאוונקס, לעומת 0.78 לאלה שטופלו באוונקס בתוספת תרופת הדמה.

כמו-כן, בקבוצה שטופלה בטיסברי בתוספת אוונקס, 67% מהם לא פיתחו כל נגעים חדשים מסוג T2, ולא היתה כל הגדלה של הנגעים הקיימים, בהשוואה ל-40% אצל החולים שטופלו באוונקס בתוספת לתרופת הדמה.

יחד עם זאת, 96% מהחולים שטופלו בטיסברי בתוספת אוונקס לא סבלו מגידול במספר הנגעים שעברו האדרת גדוליניום, בהשוואה ל-76% מהמטופלים שטופלו באוונקס בתוספת לתרופת הדמה.

טרשת נפוצההיא מחלה כרונית של מערכת העצבים המרכזית. ממחלה זו סובלים כ-400,000 בני אדם בצפון אמריקה, ולמעלה ממיליון אנשים בעולם כולו. במחלה חולות נשים יותר מאשר גברים, והתפרצותה מתרחשת בדרך כלל בין הגילאים 20 ל-40. תסמיני הטרשת הנפוצה כוללים, בין השאר, בעיות ראייה, איבוד שווי משקל, קהות חושים, קשיי הליכה ושיתוק.