טבע הגישה ל-FDA בקשה לאישור טיפול חדש לילדים עם תסמונת טורט

יצרנית התרופות הישראלית טבע הודיעה (יום ה', 18.6.26) כי הגישה למינהל המזון והתרופות האמריקני, ה-FDA, בקשה לאישור תרופה חדשה עבור ecopipam, טיפול ניסיוני ראשון מסוגו המיועד לילדים עם תסמונת טורט. החברה מציגה את המהלך כאבן דרך בפיתוח התרופה, וכחלק מהרחבת פעילותה בתחום התרופות החדשניות.

הבקשה לאישור, NDA, נשענת על נתונים חיוביים מניסוי שלב 3 שפורסמו לאחרונה בכתב העת JAMA Neurology. לפי טבע, המחקר הראה כי ecopipam עיכבה באופן מובהק את הזמן עד להישנות התסמינים בהשוואה לפלצבו, בקרב ילדים עם תסמונת טורט שהשיגו תגובה קלינית במהלך תקופת טיפול פתוחה. במדד היעילות המרכזי של המחקר נרשמה מובהקות סטטיסטית בקרב ילדים, עם p=0.008.

ד"ר אריק יוז, סגן נשיא בכיר למחקר ופיתוח גלובלי ומנהל רפואי ראשי בטבע, אמר כי "הגשת הבקשה לאישור ecopipam היא אבן דרך משמעותית עבור אפשרות טיפולית פוטנציאלית ראשונה מסוגה בתסמונת טורט בילדים". לדבריו, המהלך משקף את ההתקדמות בצנרת החדשנות של החברה בעקבות הרכישה האחרונה של הנכס, ואת מחויבותה לאסטרטגיית Pivot to Growth ולהבאת תרופות מובחנות למטופלים.

ecopipam היא תרופה ניסיונית שנועדה לחסום איתות של דופמין בקולטן D1. לפי טבע, רגישות יתר של קולטן זה עשויה לתרום להתנהגויות חוזרות וכפייתיות הקשורות לתסמונת טורט.

בניסוי שלב 3, התרופה תוארה על-ידי החברה ככזו שבדרך כלל נסבלה היטב. תופעות הלוואי הנפוצות ביותר שנקשרו לטיפול היו ישנוניות, שנרשמה אצל 24 מטופלים, 11.1%; חרדה אצל 21 מטופלים, 9.7%; כאב ראש אצל 21 מטופלים, 9.7%; נדודי שינה אצל 19 מטופלים, 8.8%; טיקים אצל 17 מטופלים, 7.9%; ועייפות אצל 14 מטופלים, 6.5%.

תסמונת טורט היא הפרעה נירו-התפתחותית כרונית, המתאפיינת בטיקים מוטוריים וקוליים בלתי רצוניים שמתחילים בילדות, לרוב בין גיל 5 ל-10. לפי טבע, התסמינים עלולים להיות תכופים, בולטים ומפריעים, ולהשפיע על חיי היומיום. החברה ציינה כי למרות אפשרויות הטיפול הקיימות כיום, מטופלים רבים עדיין חווים שליטה לא מספקת בתסמינים או תופעות לוואי שמגבילות את הטיפול.

התרופה קיבלה מה-FDA מעמד של תרופת יתום ומעמד Fast Track לטיפול בילדים עם תסמונת טורט. לפי ההודעה, מעמד של תרופת יתום ניתן לאוכלוסיות מטופלים של 200 אלף איש או פחות.

טבע ציינה כי היא פועלת להפוך לחברת ביופרמצבטיקה חדשנית מובילה, לצד פעילות הגנריקה שלה. החברה הדגישה כי פעילותה מתמקדת בין היתר בתחומי מדעי המוח והאימונולוגיה, לצד תרופות גנריות מורכבות, ביוסימילרים ומותגי פארמה ברחבי העולם.