מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) הפעיל (06.10.25) תקנה נדירה כדי לחדש את בקשת האישור של חברת GSK לתרופה ותיקה בשם leucovorin, ולהוסיף לה שימוש חדש לטיפול בליקוי מטבולי בשם "חסר חומצה פולינית מוחית" - מצב הקשור לתסמינים נירולוגיים, כולל כאלה המזוהים עם אוטיזם.
המהלך, שנעשה ללא צורך בניסויים קליניים חדשים או בעידכון תווית לתרופות גנריות, עורר ביקורת מצד חוקרים, רופאים ומשפטנים. עם זאת, הוא עשוי להוביל לאישור ביטוחי רחב יותר ולשימוש קליני נרחב בתרופה, הנמכרת כיום במחיר של 34.14 דולר לבקבוק של 30 כדורים במינון גבוה.
![שם: טראמפ, פ. קנדי כ'וניור, ד"ר מהמט אוז. מקדמים השימוש בתרופה [צילום: AP]](https://storage.news1.co.il/articles/5b2446da-8e94-4e98-8677-9744bb3a0ba7.jpg)
צילום: שם: טראמפ, פ. קנדי כ'וניור, ד"ר מהמט אוז. מקדמים השימוש בתרופה [צילום: AP]הקשר פוליטי ומדעי שנוי במחלוקת
המהלך נתפס כהישג מדיניות אפשרי לשר הבריאות רוברט פ. קנדי ג'וניור, שהבטיח לנשיא טראמפ ולתנועת "Make America Healthy Again" לקדם פתרונות לאוטיזם. קנדי, שטען כי אוטיזם הוא מגפה לאומית, גיבש את המהלך יחד עם טראמפ באירוע בבית הלבן ב-22 בספטמבר, שבו גם הזהירו מפני שימוש באקמול לנשים בהריון - אזהרה שנמתחה עליה ביקורת חריפה מצד גופים רפואיים.
ה-FDA ביסס את ההחלטה על ניתוח פנימי של 40 מקרים מתוך ספרות רפואית בשנים 2009 ל-2024. ד"ר אנדי שיה מארגון Autism Speaks טען כי הראיות מוגבלות ומצביעות לכל היותר על תועלת אפשרית לקבוצת משנה קטנה של ילדים אוטיסטים. גם ד"ר קארם רדואן מאוניברסיטת שיקגו הדגיש את הצורך בניסויים נוספים במעבדות אחרות.
הביקוש גובר, הניסויים בעיצומם
הביקוש לתרופה גבר לאחר כתבה בפברואר על ילד בן חמש שאינו מדבר, ולאחר שטראמפ קידם את השימוש בה. ד"ר לארי גריי מבית החולים לילדים בשיקגו דיווח כי "הטלפון לא מפסיק לצלצל", אך ציין כי המוסד מציע את הטיפול רק במסגרת ניסויים קליניים.
שלושה ניסויים קליניים בשלב ביניים מתקיימים כעת, בשיתוף המכון הלאומי לבריאות, משרד ההגנה ו-Autism Speaks, ובוחנים גרסה נוזלית של התרופה לטיפול בליקויי שפה מוקדמים. הנתונים הראשונים צפויים בדצמבר, אך ניסויים רחבים יותר יימשכו שנים. ה-FDA, לעומת זאת, אינו דורש ניסויים חדשים לצורך השינוי.
תגובות
רגע, שקט פה מדי
דעתך חשובה - תהיו הראשונים להגיב על הכתבה