פלוריסטם קיבלה מעמד תרופת יתום בארה"ב

פלוריסטם הודיעה (יום ה', 21.2.13) כי קיבלה ממנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) מעמד תרופת יתום לטיפול שהינה מפתחת למחלת אנמיה אפלסטית.

מעמד תרופת יתום נועד לעודד פיתוח תרופות וטיפולים למחלות נדירות, או מחלות שבהן מספר החולים עומד על פחות מ-200 אלף בשנה. מעמד תרופת יתום מקצר בדרך כלל את משך זמן פיתוח התרופה, מאפשר לחברה לקבל מענקים לפיתוח תרופת יתום, מעניק הטבות מס ובעיקר - מבטיח לחברה זכות שיווק בלעדית למשך כ-7 שנים בארה"ב לאחר קבלת אישור שיווק מתאים.

זוהי הפעם השנייה בה פלוריסטם מקבלת מעמד של תרופת יתום לטיפול שהינה מפתחת מתאי גזע מהשלייה. באוגוסט 2011 קיבלה החברה מעמד תרופת יתום של ה-FDA למחלת ברגר הנדירה.

מחלת אנמיה אפלסטית הינה מחלה נדירה אך חמורה הנגרמת כתוצאה מהרס של תאי גזע במוח העצם היוצרים תאי דם (תאי גזע המטופויאטיים). בעוד שבדרך כלל תאי גזע המטופויאטיים מתפתחים לשלוש שורות הדם: תאים לבנים, תאים אדומים וטסיות, אצל חולי אנמיה אפלסטית כל שורות הדם חסרות. מחלה זאת מתבטאת בכשל בתפקוד מח העצם אצל הסובלים ממנה.

לאחרונה הודיעה פלוריסטם על הקמתה של וועדה קלינית מייעצת בהשתתפות רופאים מובילי דעה מרחבי העולם, במטרה לבחון שימושים אפשריים נוספים לתאי הגזע מהשלייה עבור מגוון מחלות הקשורות לכשל במח העצם והשתלות מח עצם.

זמי אברמן, מנכ"ל פלוריסטם, מסר בתגובה: "קבלת מעמד תרופת היתום הינו אירוע חשוב לפלוריסטם, מפני שנפתחת בפנינו הדרך לשימוש בתאי הגזע מהשלייה למחלות נוספות בתחום ההמטולוגיה".