חברת שייר זכתה בפרס עבור תרופה לגושה

חברת התרופות הבינלאומית שייר, המיוצגת בישראל על-ידי חברת מדיסון פארמה, זכתה בפרס ייחודי עבור התרופה 'ופריב' לטיפול במחלת הגושה. פרס זה ניתן במסגרת כנס מחלות ליזוזומאליות שהתקיים (ג', 19.2.13) באורלנדו, פלורידה. מדובר בפרס ייחודי הניתן זו השנה הראשונה ומכיר בטיפולים ובתרופות בעלי תרומה משמעותית בתחום של מחלות אגירה ליזוזומאליות.

"חברת שייר הוכיחה את מחויבותה לפיתוח טיפולים חדשים וחדשניים למחלות גנטיות נדירות. הענקת פרס זה מדגישה את ההכרה שאנו מעניקים לחברת שייר ולתרופת ה'ופריב' לטיפול בחולי גושה מסוג 1" - כך צ'סטר ויטלי מאוניברסיטת מינסוטה.

ופריב הוא טיפול אנזימתי חלופי המיועד לטיפול לאורך זמן בחולי גושה מסוג 1. בטיחות ויעילות התרופה הוכחו במחקרים רבים, בהם נבדקו יותר ממאה חולי גושה בעשרים וארבעה מרכזים רפואיים שונים מעשר מדינות שונות כולל ישראל. זוהי תוכנית המחקרים הגדולה ביותר שבוצעה על טיפול למחלת הגושה עד כה, ובעקבות התוצאות המרשימות התרופה נרשמה וקיבלה בשנים האחרונות את אישור מנהל התרופות והמזון האמריקני (FDA), הסוכנות האירופית לתרופות (EMA) ומשרד הבריאות הישראלי.

ד"ר פיליפ ויקרס, מנהל המחקר והפיתוח של חברת שייר, הוסיף ואמר כי "כחלק ממחויבות החברה לחולי גושה מסוג 1, חברת שייר ממשיכה להשקיע רבות ולבדוק את יעילות ובטיחות התרופה לאחר שנים ארוכות של טיפול ובקרב אוכלוסיות מיוחדות כמו ילדים וכדומה. בדיקות אלו נעשות במסגרת מאגר נתונים עולמי שהוקם על-ידי שייר למטרה זו".

מחלת הגושה מוגדרת כמחלה גנטית יתומה שנגרמת על-ידי מוטציה בגן הנקרא GBA שתוצאותיה הן מחסור באנזים מסוים הגורם לצבירה של חלבונים. בישראל ידועים כ-800 חולי גושה, מרביתם במצב קל שאינו מצריך טיפול, אך כ-300 מהם מקבלים את האנזים החסר.