הצלחה בטיפול גנטי בפרקינסון

טיפול גנטי בפרקינסון נמצא יעיל בניסויים רפואיים בפעם הראשונה. כך מדווחים הבוקר (יום ה', 17.3.11) חוקרים אמריקנים. המחלה גורמת לרעידות בלתי נשלטות, לקשיות ולאיטיות בתנועה לאחר שחלק מן המוח מת.

במסגרת המחקר הקטן, שפורסם ב-"The Lancet Neurology", השתמשו החוקרים בווירוס כדי להוסיף גנים למוח, תהליך שהביא לירידה בתסמינים אצל מחצית מהחולים.

מומחים בתחום קיבלו את המחקר בברכה, אך הדגישו כי עדיין דרושים מחקרים נוספים.

הגיל הממוצע בו מתגלה המחלה הוא 58 ומספר החולים במחלת פרקינסון בישראל מגיע לכ-20,000. למחלה אין מרפא, למרות שתרופות וגריה חשמלית למוח יכולות להפחית את התסמינים.

אצל חולי פרקינסון רמות הכימיקל GABA יורדות בחלק של המוח הידוע כגרעין התת-תלמי (subthalamic nucleus). החוקרים יצרו וירוס ש"מדביק" את התאים בגן כדי להגביר את ייצור ה-GABA.

במסגרת הניסוי, החוקרים הזריקו ל-22 חולים את הווירוס למוח בעוד ש-23 חולים עברו "ניתוח מדומה" כדי שיאמינו כי גם להם מוזרק הווירוס. לאחר מכן עקבו החוקרים אחר התפקוד המוטורי שלהם לאורך שישה חודשים. אצל חולים שקיבלו את הטיפול הגנטי נראה שיפור של 23.1% בניקוד המוטורי, בעוד שאצל אלו שעברו את הטיפול המדומה זוהה שיפור ב-12.7% בלבד.

עורכי המחקר ציינו כי מדובר באלטרנטיבה חדשנית לטיפול התרופתי הקונבנציונלי או להליכים הכירורגיים, וכי ייתכן שניתן יהיה לטפל בו גם בהפרעות נוירולוגיות אחרות.

יחד עם זאת, יש להתייחס לתוצאות המחקר בזהירות מסוימת משום שהוא הוכיח שיפור ממוצע קטן יחסית - רק 10.4%, בניקוד המוטורי בקרב אותם חולים שקיבלו את הטיפול הגנטי בהשוואה לקבוצת הפלצבו.

בנוסף להיעדר שיפורים משמעותיים במדדים נוספים, כמו דיסקינזיה (ליקוי תנועה, אי-יכולת לבצע תנועות רצוניות) ובאיכות החיים בין שתי הקבוצות, נדרשת עדיין הערכה ארוכת-טווח יותר של הטיפול בקרב החולים.

יצוין כי קיים חשש לגבי הטיפול הגנטי. בשנת 1999, נפטר חולה בשם ג'ס גלסינגר במהלך ניסוי שנעשה בארצות הברית ובצרפת דווח על מקרים של לויקמיה לאחר הטיפול. לדברי עורכי המחקר, מדובר בהליך בטוח.

מומחים הדגישו כי למרות שלא ידוע עדיין מה משך הזמן שניתן יהיה לזהות יתרונות מהטיפול, או האם יתעוררו בעיות בטווח הארוך בעקבות החדרת וירוסים למוח. בנוסף, כל טיפול חדש חייב להוכיח את עצמו כיעיל יותר מהטיפולים הקיימים לפרקינסון, והטיפול הנוכחי עדיין לא הוכח ככזה.