ה-FDA: "לבטל את אישור האווסטין לסרטן שד"

קבוצת דיון של מומחים בתחום הסרטן אמרה בסוף השבוע כי על ממשלת ארצות-הברית לבטל את האישור שניתן לתרופה של חברת רוש - אווסטין - לטיפול בסרטן השד, לאחר שמחקרי מעקב לא הצליחו להוכיח את יתרונות התרופה. צוות מומחים של המנהל למזון ותרופות (FDA) הצביע 12 כנגד 1 לטובת ביטול אישור התרופה לשימוש לסרטן השד בשילוב עם כימותרפיה.

ה-FDA אינו מחויב להסכים להמלצת קבוצת הדיון של המומחים, למרות שהוא בדרך-כלל עושה זאת.

ההצבעה נגד אישור התרופה היא המכשול הראשון המשמעותי לתרופה כה משמעותית לסרטן, שזכתה באישורים לטיפול בכחצי תריסר מסוגי המחלה. אווסטין מאושרת גם לטיפול בסרטן המעי הגס, בסרטן הריאות, הכליות והמוח. צוות המומחים התייחס רק לגבי השימוש באווסטין לסרטן השד.

מדענים מחברת רוש טענו מצידם כי חולות שטופלו באווסטין חוו שיפור באיכות חייהן גם כשהגידול גדל, וכן שתסמינים אחרים עוכבו - אך המומחים לא שוכנעו בכך וטענו כי המחקר הראה כי קיים יתרון קטן מאוד לחולות, ולעומת זאת הצביע על סיכוני רעילות משמעותיים ללא יתרון הישרדותי ברור.

דוברת חברת ג'נטק - יחידה של חברת רוש - ציינה כי החברה תמשיך לדון בנושא עם ה-FDA. "אווסטין צריכה להיות אופציה לחולות עם מחלה שאינה ניתנת לריפוי", אמרה שרלוט ארנולד.

גם אם ה-FDA יבטל את אישור התרופה לטיפול בסרטן שד, לרופאים עדיין תהיה את האפשרות לרשום את התרופה שלא על-פי ההתוויה. למרות זאת, אגודות רפואיות ובתי חולים נוטים לפעול על-פי הנחיות של ה-FDA, ומשפיעים בכך על דפוסי מתן התרופות של אלפי רופאים בארצות הברית בלבד.

אין הוכחות ליעילות התרופה

צילום: אושרה ב-2008 [צילום: יח"צ]

אווסטין היא התרופה לסרטן הנמכרת ביותר של רוש, ורק בשנה שעברה הכניסה לחברה 5.9 מיליארד דולר. בשנת 2008, ה-FDA אישר את אווסטין לטיפול בסרטן השד על בסיס ניסוי שהראה כי התרופה האריכה את משך הזמן עד להחרפת המחלה, ביותר מחמישה חודשים. ההחלטה נחשבה אז שנויה במחלוקת על-ידי מספר רופאים, משום שהתרופה לא הראתה הארכת תוחלת חיים של החולות.

כתנאי לאישור, רוש נדרשה לבצע מחקרי מעקב כדי להראות את היתרונות בהוספת האווסטין לכימותרפיה קונבנציונלית. אך שני מחקרים כאלו, שהוגשו לאחרונה על-ידי יצרנית התרופות השוויצרית, לא הראו את אותה מידת השהיה של התקדמות הסרטן כמו שנראתה במחקרים הקודמים. בנוסף, חולות שקיבלו אווסטין לא דיווחו על שיפור משמעותי בתוחלת החיים - המטרה העיקרית של יעילות הטיפול בסרטן.

מומחי קבוצת הדיון הדגישו כי הם מודאגים מכך שהתרופה תזיק יותר מאשר תועיל, בגלל תופעות הלוואי הרציניות שלה, כולל לחץ דם גבוה, עייפות ורמות חריגות של תאי דם לבנים.

"אני סבור כי נטל ההוכחה הוא שתרופה יעילה ולא שהיא אינה מחריפה את מצב החולים", אמר יו"ר קבוצת הדיון, ד"ר ווינדהאם ווילסון מהמוסד הלאומי לסרטן. "יש בידינו ראיות מוצקות לכך שאווסטין גורמת לתופעות לוואי מזיקות, וכעת ראינו גם מספר מחקרים שבוצעו כהלכה אך לא הראו יתרון בהיבט של תוחלת חיים".

סרטן השד הוא הגורם השני בשכיחותו למוות מסרטן בקרב נשים בארצות-הברית, כך על-פי נתונים של המרכז למניעה ובקרת מחלות (CDC). בשנה שעברה, יותר מ-40,000 מקרי מוות בארצות הברית היו כתוצאה מהמחלה.

מטה חברת רוש נמצא בבאזל שבשווייץ. בשנה שעברה רכשה החברה את ג'נטק שבסן פרנסיסקו, המייצרת את אווסטין ומספר תרופות מובילות אחרות לטיפול בסרטן.

אווסטין היא התרופה הראשונה למלחמה בסרטן שהייתה מבוססת על מניעת חומרים מזינים מלהגיע לגידולים. "טיפולים מוכווני מטרה" כאלו אמורים היו להיות הבטחה גדולה בהיבט של צמצום הטיפולים הכימותרפיים, אך שתי הגישות עדיין משמשות כיום יחד. התרופה היא למעשה חלבון מתאי שחלה של אוגרים שהונדס גנטית.

מאז 1992, ה-FDA מסכים לאישורים מזורזים לתרופות המבוססות על מה שנקרא 'surrogate endpoints' - הערכות התחלתיות המראות שהתרופה תביא לשיפור משמעותי בבריאות החולים. לגבי תרופות לסרטן, עיכוב גדילת הגידולים נחשב סמן לעלייה בהישרדות. חברות התרופות מעדיפות כמובן את התוכניות הללו משום שהן מאפשרות להן להכניס את התרופות מוקדם יותר לשוק. אך התוכנית אינה מונעת את הביקורת של כלב השמירה הממשלתי.