תרופה ללוקמיה מורדת מן המדפים

יצרנית התרופות פייזר מורידה מהמדפים את התרופה ללוקמיה, המשמשת מזה עשור לטיפול במחלה, לאחר שמחקר גילה שיעור מקרי-מוות גבוה יותר ולא גילה יעילות של התרופה בקרב החולים.

התרופה מילוטרג (Mylotarg) קיבלה אישור במסגרת תהליך מקוצר כדי לעזור ולקדם טיפול מהיר לחולים במחלה הקשה. תרופות שעוברות תהליך כזה חייבות לעבור בדיקות מעקב שיאשרו את יעילותן.

מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) הודיע אמש כי פנה לפייזר בדרישה להוריד מהמדפים את התרופה לאחר שניסוי קליני שנעשה לאחרונה העלה את החשש לגבי בטיחות המוצר, וכן הראה כי התרופה לא הצליחה להראות יתרון קליני לחולים שלקחו חלק בניסויים.

פייזר הודיעה כי הורתה כבר מיוזמתה להחזיר את התרופה לאחר שמחקר הראה כי הוספת מילוטרג לכימותרפיה לא האריכה את ההישרדות לחולים שסבלו מלוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) - סרטן אגרסיבי של מוח העצם. "אנחנו מאוכזבים שהמחקר לא אישר את היתרונות הקליניים של מילוטרג", אמר ד"ר מייס רוטנברג, סגן נשיא פייזר.

הניסוי הראה גם מספר גדול יותר של מקרי-מוות בחודשים הראשונים של הטיפול. שיעור התמותה היה 5.7% אצל חולים שטופלו במילוטרג, בהשוואה ל-1.4% אצל החולים שלא קיבלו את התרופה.

מילוטרג היא התרופה הראשונה שאושרה דרך ההליך המקוצר של ה-FDA ושתורד מהמדפים, לאחר שלא הצליחה להוכיח את יעילותה.

אין תרופות אחרות

צילום: בהמתנה לניסויים [צילום: פלאש 90]

התרופה - הניתנת להזרקה - אושרה לטיפול בחולים מעל גיל 60 עם הישנות AML, שלא היו מועמדים לטיפול כימותרפי אחר. לחולי AML יש מעט מאוד אפשרויות טיפוליות והם עלולים למות בתוך חודשים מיום האבחון.

ה-FDA אישר את מכירת מילוטרג בשנת 2000 על-בסיס ניסוי שכלל 142 חולי AML. אצל כרבע מהחולים המחלה נסוגה.

הארגון דרש מחקר-מעקב שיאשר כי מילוטרג עזרה להאריך את חייהם של החולים. הניסוי החל בשנת 2004 והופסק לפני מועד סיומו בשנה שעברה, לאחר שהחוקרים לא זיהו יתרון מהתרופה אלא שיעור תמותה גבוה יותר.

AML פוגעת בעשרות אלפי אנשים בכל שנה. על-פי פייזר, פחות מ-2,500 חולים בשנה מטופלים במילוטרג.

התרופה תורד מהמדפים ב-15 באוקטובר, אך פייזר ממליצה שלא לרשום אותה בינתיים לחולים חדשים. חולים שכבר מקבלים מיוטרג יכולים להמשיך את הטיפול לאחר התייעצות עם הרופא.

מילוטרג ניתנת בשני מינונים בדרך-כלל במרווח של שבועיים.

לאחר החזרת התרופה, חולים חדשים יוכלו לקבל טיפול רק בתרופות ניסיוניות הנמצאות בתהליכים מקוצרים ב-FDA.

מילוטרג נמכרת בתשע מדינות אחרות. פייזר תשתף פעולה עם הרשויות במדינות אלו כדי "לקבוע את הפעולות הטובות ביותר להמשך", אמר רוטנברג.

התרופה הייתה אמורה להיות פחות רעילה מתרופות אחרות, בכך שכוונה לפגוע בגידולים עצמם וכך לצמצם את הנזק לתאים ולרקמות אחרות.

אין תרופות אחרות שאושרו לטיפול בהישנות AML. האפשרות היחידה לאנשים עם מחלה חוזרת היא ניסוי קליני בתרופה ניסיונית או בתרופה שכבר נמכרת לטיפול במחלה אחרת.