אושרה תרופה חדשה לטיפול במחלת הגושה

רשות התרופות והמזון האמריקנית (FDA) אישרה טיפול חדש למחלת הגושה מסוג 1 - תרופת ופריו (VPRIV) המציעה אפשרות טיפולית חדשה לחולי גושה ילדים ומבוגרים, אשר התקשו בתקופה האחרונה לקבל טיפול בתכשיר דומה עקב אי-זמינות.

מחלת הגושה נגרמת על-ידי חסר באנזים בטא-גלוקו-סרברו-סידאז. הטיפול המתאים ביותר למחלה, הוא מתן תחליף במקום האנזים האנושי הטבעי. התרופה, אשר מופקת בטכנולוגיה מתקדמת להשגת זהות לאנזים האנושי הנוצר בגוף האדם, מהווה תכשיר ממקור הומני ומאפשרת קבלת טיפול אנזימטי חליפי במתן ארוך טווח לטיפול במחלת הגושה.

אישור ה-FDA יאפשר לחברת SHIRE להטמיע תוכנית סיוע ספציפית "Onepath" שנועדה לתמוך בצרכי החולים במחלות נדירות, וכן לפשט את התחלת הטיפול ולהפחית את הנטל הכלכלי על חולים המטופלים בתכשירי החברה.

החברה מצפה להשיק את התכשיר באירופה עד סוף 2010, ובמדינות אחרות עד סוף 2011. בישראל משווקת התרופה בימים אלו במרפאות גושה בארץ במסגרת תוכנית "מתן אישי".

מדובר במחלה ששכיחה יחסית בישראל בין יהודים אשכנזים ונדירה בעדות אחרות. שכיחות הנשאים בין אשכנזים היא כ-1:15, וניתן לזהות מעל 90% מהם. בארץ ידוע על כ-800 חולי גושה, מרביתם במצב קל שאינו מצריך טיפול, אך כ-200 חולים מקבלים את האנזים החסר בצורת עירוי הניתן אחת לשבועיים.