פייזר ופרוטליקס יפתחו תרופה למחלת גושה

חברת פייזר העולמית חתמה (יום ג', 1.12.09) על הסכם עם חברת פרוטליקס הישראלית, לפיתוח ומסחור טיפול חדש למחלת גושה. המדובר במחלה תורשתית נדירה, הנובעת מחוסר מולד באחד האנזימים החיוניים בגוף ונפוצה בעיקר בקרב יהודים-אשכנזים.

התרופה החדשה בשם טליגלוצירייז אלפא (Taliglucerase Alfa), הינה תחליף צמחי לאנזים החסר (גלוקוצרברוזידאז - GCD). על-פי ההסכם בין השתיים, פייזר תקבל רישיון בלעדי למסחור התרופה ברחבי העולם, בעוד שפרוטליקס תמשיך לשווקה בישראל.

כמו-כן, סוכם כי פייזר תשלם מראש סכום של 60 מיליון דולר לפרוטליקס. בנוסף, פרוטליקס זכאית לקבל תשלומים נוספים של עד 55 מיליון דולר על-פי אבני דרך במסגרת האישורים הרגולטורים. פייזר ופרוטליקס יתחלקו בהכנסות ובהוצאות העתידיות לפיתוח ומסחור טליגלוציריייז אלפא על בסיס 60% ו-40%, בהתאמה.

פרוטליקס הצליחה לראשונה לפתח ברירה טיפולית באמצעות תחליף אנזימתי המבוסס על תאי צמח. החברה השלימה בהצלחה את המחקרים הקליניים המוכיחים את יעילות הטיפול (שלב 3), ועתידה לקבל אישור התוויה לתרופה ממנהל המזון והתרופות האמריקני (FDA).

תרופה זו מוכרת על-ידי ה-FDA כ"תרופת יתום" ואף קיבלה מעמד של רישום במסלול מהיר, שמטרתו להקל ולזרז את תהליך אישור הטיפולים במחלות נדירות. כמו-כן, ה-FDA אישר טיפול במסגרת תוכנית לנגישות מורחבת לחולים בארה"ב (EAP). טיפול בטליגלוצירייז אלפא ניתן כיום גם במסגרת "טיפולי חמלה" לחולים במדינות האיחוד האירופי.

ד"ר דוד אביעזר, נשיא ומנכ"ל פרוטליקס, אמר: "אנו נרגשים משיתוף פעולה זה, המהווה צעד משמעותי בדרך לברירה טיפולית באמצעות תחליף אנזימתי המבוסס על תאי צמח לחולים הסובלים ממחלת גושה. לאור שילוב יתרונותיה של פייזר העולמית בתחום השירותים לחולים, לצד פריצת הדרך אליה הגענו בייצור מוצרים ביולוגיים ופיתוח החלבון - אנו מאמינים כי טליגלוצירייז אלפא תהפוך במהרה לאפשרות טיפולית חשובה ויעילה עבור חולי גושה ברחבי העולם".

דוד סימונס, נשיא ומנהל כללי של אחת היחידות העסקיות של פייזר: "בזכות שילוב היתרונות שלנו בקידום טיפול חדשני זה, פייזר ופרוטליקס מצפות לספק במהרה טיפול חלופי לאנשים הסובלים ממחלת גושה. ההסכם תומך במטרה שלנו לתת מענה לצרכי אוכלוסיות חולים רבות, כולל אלו הסובלים ממחלות נדירות, תוך שילוב מיטב המוחות וזאת כדי להתגבר על המחלות החמורות ביותר של זמננו".

פיטר ל. סלטונסטאל, נשיא ומנכ"ל הארגון הלאומי להפרעות נדירות (NORD), אמר כי "הארגון הלאומי להפרעות נדירות מברך תמיד על הרחבת אפשרויות הטיפול עבור חולים במחלות נדירות. אנו מקדמים בברכה את מחויבותה של פייזר בתחום המחלות הנדירות, וממתינים בציפייה לקראת העבודה מול פייזר ופרוטליקס, שתאפשר תמיכה בחולים ובבני משפחותיהם על-ידי הגדלת היצע הטיפולים".