פותח חומר העשוי לרפא מחלות גנטיות

חוקרי הטכניון פיתחו חומר חדש העשוי לסייע בריפוי מאות מחלות גנטיות. את החומר פיתח פרופ' טימור באזוב, מהפקולטה לכימיה על שם שוליך בטכניון, בשיתוף פעולה עם ד"ר תמר בן-יוסף, מהפקולטה לרפואה על שם רפפורט.

פרופ' באזוב ציין, כי "בכל תא קיימים ריבוזומים, שהם מעין 'מכונות' המתרגמות את האינפורמציה הגנטית לחלבון. החומר שפיתחנו, NB30, נקשר לריבוזום של האדם, ובמקום שיש מוטצית פסק (מוטציה היוצרת הפסקה בתרגום החלבון), הוא שם חומצה אמינית אחרת המאפשרת את המשך התרגום עד לקבלת חלבון פעיל".

מהטכניון נמסר, כי פרופ' באזוב עובד מזה שנים רבות על משפחת תרופות אנטיביוטיות בשם אמינוגליקוזידים. חיידקים החלו לפתח עמידות רבה נגדן, ופרופ' באזוב לומד את מנגנון העמידות הזה.

לדבריו, "אחד החיידקים הבעייתיים הוא חיידק בשם פסאודומונס, העמיד הרבה יותר מהקלבסיאלה. הוא תוקף במיוחד חולים עם מערכת חיסונית ירודה. פיתחנו חומרים אנטיביוטיים שהיו יעילים נגד חיידק זה. בשנת 2003 נפגשתי עם פרופ' איתן כרם מבית החולים הדסה בירושלים והתברר לי כי כ-50% מחולי סיסטיק פיברוזיס נפטרים מזיהומים הנגרמים על-ידי חיידק זה. פרופ' כרם הוכיח כי התרופה האנטיביוטית ג'נטמיצין יכולה לשמש גם לתיקון גן פגום בחולי סיסטיק פיברוזיס, ולהקל עליהם מאוד. הבעיה היא שיש לתת אותה במינון גבוה העלול לפגוע בחולה, עד כדי מוות".

עוד הוסיף פרופ' באזוב, כי "בטכניון לקחנו את הג'נטמיצין, עשינו מודיפיקציה כימית, ויצרנו חומר חדש שהראינו כי גם הוא מסוגל לתקן גן פגום, והוא פחות רעיל (פי 7) מג'נטמיצין".

פרופ' באזוב מסכם ואומר, כי חומר זה עשוי להועיל לריפוי של מאות מחלות גנטיות ואף יתכן שגם סוגים מסוימים של סרטן.